Thuốc mồ côi là những loại thuốc dùng để chữa các bệnh hiếm gặp. Họ còn được gọi là "trẻ mồ côi". Xem ra bệnh hiếm thì gặp cũng khó.
Một nghịch lý thực sự đang diễn ra. Mặc dù rất hiếm nhưng trong tổng số bệnh nhân có chẩn đoán như vậy. Ví dụ, ở các nước Châu Âu, có 30 triệu người trong số họ, tức là cứ khoảng 15 người thì có khoảng 15 người mắc bệnh mồ côi. Các loại thuốc đặc biệt được dùng để điều trị.
Đăng ký thuốc mồ côi
Những loại thuốc này thường tuân theo con đường sản xuất và đăng ký giống như các loại thuốc thông thường. Nhưng họ được cung cấp một số lợi ích khuyến khích các nhà sản xuất đầu tư vào sự phát triển của họ.
Sự can thiệp của chính phủ để hỗ trợ sản xuất theo nhiều cách khác nhau: giảm thuế và khuyến khích, đơn giản hóa tiếp cận thị trường nội địa, trợ cấp phát triển, mở rộng độc quyền thị trường.
Ai chỉ định trạng thái
Trạng thái thuốc mồ côi được chỉ địnhthuốc của Ủy ban Sản phẩm Thuốc cho Trẻ mồ côi, Cơ quan Thuốc Châu Âu. Sau đó được sự chấp thuận của Ủy ban Châu Âu. Chỉ sau khi giấy chứng nhận đăng ký này được cấp.
Yêu cầu
Để đơn xin tình trạng mồ côi được chấp thuận, đơn đó phải đáp ứng các yêu cầu sau:
- Nên được sử dụng để chẩn đoán, điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh mãn tính hoặc đe dọa tính mạng.
- Căn bệnh này chỉ ảnh hưởng đến 5 người trong số 10.000 người ở Liên minh Châu Âu hoặc không chắc rằng việc bán một sản phẩm dược phẩm sẽ trang trải các chi phí cần thiết để phát triển nó.
- Không có phương pháp thích hợp để chẩn đoán, điều trị hoặc ngăn ngừa bệnh hoặc nếu nó được tạo ra, loại thuốc được đề cập sẽ giúp những bệnh nhân mắc bệnh như vậy.
Ở cấp độ của luật
Ở Nga vào cuối tháng 3 năm 2010, dự luật "Về việc lưu hành thuốc" đã được thông qua, quy định nhà nước về giá đối với các loại thuốc được coi là thiết yếu và quan trọng. Đồng thời, không có đề cập đến cái gọi là thuốc mồ côi trong phiên bản cuối cùng. Một sửa đổi như vậy đã biến mất khỏi luật sau lần hiệu đính đầu tiên của Đuma Quốc gia.
Vì điều này, hàng chục quỹ từ thiện đã hợp nhấttrong một bài phát biểu trước Tổng thống Nga. Họ yêu cầu hợp pháp hóa việc lưu hành thuốc dành cho trẻ mồ côi và đơn giản hóa chế độ nhập khẩu và đăng ký của chúng trong nước.
Kết quả là, một tuyên bố chính thức đã được công bố trên trang web của Bộ Y tế. Như vậy, thủ tục nhập khẩu thuốc đã được đơn giản hóa. Bây giờ là không quá 5 ngày.
Giấy phép nhập khẩu cho mục đích sử dụng cá nhân được cấp dưới dạng điện tử có chữ ký điện tử. Nhờ đó, bệnh nhân từ các vùng sâu vùng xa sẽ không phải đến thủ đô, đứng xếp hàng tại các văn phòng để xin phép.
Bệnh mồ côi
Ví dụ về bệnh mồ côi là:
- Mucopolysaccharidosis. Bệnh di truyền ở dạng nặng, liên quan đến rối loạn chuyển hóa. Ở Nga, trung bình có khoảng 15 người sinh ra mắc bệnh này mỗi năm.
- Bệnh máu khó đông. Một bệnh lý di truyền trong đó thiếu hụt một yếu tố đông máu được chẩn đoán, làm chậm quá trình này. 8.000 bệnh nhân đã được đăng ký tại Nga.
- Nhiễm nấm Candida niêm mạc mãn tính. Tác nhân gây bệnh là một loại nấm thuộc giống Candida. Thường xảy ra ở trẻ em dưới 18.
Ngoài ra, danh sách này bao gồm bệnh u nhầy, bệnh zygomycosis, u tuyến ức, sarcoma mô mềm ác tính, xơ nang, tăng prolactin máu, hội chứng Rett, viêm loét dạ dày đại tràng, hội chứng Majid, chứng aniridia. Đây không phải là bệnh lý mồ côi duy nhất - danh sách của chúng còn dài hơn nữa.
Danh sách các loại thuốc phổ biến
Thuốc chữa bệnh cho trẻ mồ côi nổi tiếng nhất là:
- "Soliris". Các thành phần hoạt chất là eculizumab. Thuốc là một chất ức chế miễn dịch. Chỉ định sử dụng - hội chứng tán huyết-urê huyết không điển hình, cũng như tiểu huyết sắc tố kịch phát về đêm. Chống chỉ định bao gồm mang Neisseria meningitides, nhiễm trùng đang hoạt động, thiếu tiêm chủng, bệnh lý gan và thận nặng.
- "Gắn kết". Các thành phần hoạt chất chính là romiplostim. Thuốc được kê đơn để điều trị ban xuất huyết giảm tiểu cầu vô căn.
- "Elapraza". Thành phần chính là idursulfase. Thuốc được kê đơn cho bệnh mucopolysaccharidosis loại 2.
- "Xe tải". Thành phần chính trong thuốc là bosentan. Nó được sử dụng cho tăng huyết áp động mạch phổi.
- "Viết tắt". Thuốc có chứa etanercept. Nó được kê đơn cho bệnh viêm khớp vị thành niên khởi phát toàn thân.
- "Hãy xem." Các thành phần hoạt chất là galsulfase. Công cụ này được sử dụng cho bệnh mucopolysaccharidosis thuộc loại thứ tư.
- "Actemra". Chứa tocilizumab. Nó được kê đơn cho bệnh viêm khớp vị thành niên khởi phát toàn thân.
- "Revoleyd". Các thành phần hoạt chất là eltrombopag. Công cụ này được sử dụng cho ban xuất huyết giảm tiểu cầu vô căn.
- "Aldazurim". Chất chính là laronidase. Nó được kê đơn cho bệnh mucopolysaccharidosis loại 1.
- "Ilaris". Các thành phần hoạt chất là canakinumab. Phương thuốc được sử dụng cho bệnh viêm khớp vị thành niên khởi phát toàn thân.
- "Privigen". Của anh ấyThành phần hoạt chất là human immunoglobulin. Phương thuốc được kê đơn cho bệnh ban xuất huyết giảm tiểu cầu vô căn.
- "Replagal". Chất hoạt tính là agalsidase alfa. Nó được kê đơn cho bệnh Fabry.
- "Vượt cạn". Các thành phần hoạt chất là deferasirox. Phương thuốc được sử dụng cho bệnh thiếu máu bất sản không xác định.
- "Orfadin". Chất hoạt tính là nitisinone. Nó được kê đơn cho bệnh tyrosinemia.
- "Adempas". Chứa riociguat. Nó được kê đơn cho bệnh tăng huyết áp động mạch phổi.
- "Opsumite". Chứa macitentan. Nó được sử dụng cho tăng huyết áp động mạch phổi.
- "Phục hưng". Chứa sildenafil. Được kê đơn cho bệnh tăng huyết áp động mạch phổi.
- "Myozyme". Thành phần chính là alglucosidase alfa. Thuốc được sử dụng cho bệnh Pompe.
- "Mạng che mặt". Các thành phần hoạt chất chính là miglustat. Nó được kê đơn cho sphingolipidoses.
- "Ventavis". Chứa iloprost. Được kê đơn cho bệnh tăng huyết áp động mạch phổi.
- "Fabrazim". Chứa beta agalsidase. Nó được kê đơn cho sphingolipidoses.
- "Volibris". Hợp chất hoạt động là ambrisentan. Được kê đơn cho bệnh tăng huyết áp động mạch phổi.
- "Ilomedin". Các thành phần hoạt chất là iloprost. Thuốc được sử dụng cho tăng huyết áp động mạch phổi.
Danh sách các loại thuốc dành cho trẻ mồ côi này được coi là phổ biến nhất trong số các loại thuốc được kê đơn cho các bệnh.
Chống chỉ định
Thuốc cấm uống khităng tính nhạy cảm với hợp chất hoạt động của thuốc, cũng như ở các dạng bệnh lý gan và thận nặng. Trẻ em chỉ được sử dụng sau khi được sự cho phép của bác sĩ.
Kết
Như vậy, danh sách thuốc mồ côi là danh sách các loại thuốc được chỉ định cho các bệnh thuộc nhóm cùng tên. Những bệnh lý như vậy được coi là hiếm.
Để phát triển thuốc mồ côi, các công ty sẽ khuyến khích. Việc đăng ký được thực hiện theo cách tương tự như đối với các loại dược phẩm khác, nhưng với xác nhận bổ sung từ hoa hồng liên quan.
Đối với bệnh nhân, phải nhớ rằng chỉ có bác sĩ mới được kê đơn thuốc. Việc tự mua thuốc không được khuyến khích vì có thể không mang lại kết quả như mong muốn mà chỉ làm nặng thêm diễn biến của bệnh.
